I primi bambini geneticamente modificati al mondo CRISPR dichiarati illegali dalla Cina

Lui, che insegnava alla Southern University of Science and Technology di Shenzhen, aveva guidato un team per ricercare la tecnica di modifica genica CRISPR dalla metà del 2016 nei tentativi di curare tumori e altre malattie. L'incidente ha attirato l'attenzione delle startup biotecnologiche del professore sostenute da investitori locali e stranieri. 

Ha reclutato otto coppie e le ha sottoposte a procedure cliniche tra marzo 2017 e novembre 2018. Il tentativo ha portato a due gravidanze, tra cui quella che ha portato alla nascita di gemelli e l'altro embrione ancora deve nascere. Cinque coppie non sono riuscite a raggiungere la fecondazione e una coppia ha abbandonato l'esperimento.

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La storia sta diventando ancora più complicata. Un rappresentante dell'ospedale che ha approvato lo studio di Jiankui He ha affermato "quello che possiamo dire con certezza è che il processo di editing genetico non ha avuto luogo nel nostro ospedale. Anche i bambini non sono nati qui. "Ha anche detto che l'ospedale sta studiando la validità dei documenti connessi allo studio su ChiCTR.

In quello che rappresenterebbe un'escalation drammatica ed eticamente intensa della ricerca CRISPR, uno scienziato di un'università di Shenzhen, in Cina, sostiene di essere riuscito a creare i primi bambini al mondo a modificare geneticamente. Jiankui Ha detto all'Associated Press che due gemelle sono nate all'inizio di questo mese dopo aver modificato gli embrioni usando la tecnologia CRISPR per rimuovere il gene CCR5, che svolge un ruolo fondamentale nel consentire a molte forme di virus HIV di infettare le cellule.

L'intervista dell'AP a He è stata pubblicata poco dopo un rapporto pubblicato oggi dal MIT Technology Review che il suo gruppo di ricerca presso la Southern University of Science and Technology utilizza la tecnologia CRISPR per modificare il gene CCR5 e creare bambini con resistenza all'HIV. Il rapporto sulla Revisione della tecnologia ha citato i documenti presenti sul sito Web del Registro cinese dei trial clinici (ChiCTR) (qui e qui). Il ChiCTR è un registro primario del Registro internazionale delle prove cliniche dell'Organizzazione mondiale della sanità.

È importante notare che non c'è ancora alcuna conferma indipendente della sua ricerca e che non è stata pubblicata in una rivista peer-reviewed. Le sue affermazioni sono certo di suscitare scalpore, tuttavia, al secondo summit internazionale sull'editing genomico umano, che inizierà ad Hong Kong martedì. Secondo il Technology Review, gli organizzatori del summit non sembravano essere stati informati dei piani di He per lo studio, anche se l'AP dice che li ha informati oggi.

Uno scienziato americano, Michael Deem, ha anche detto all'AP che ha lavorato con He sul progetto in Cina.

Nella sua intervista con l'AP, He, che ha studiato a Rice ea Stanford prima di tornare in Cina, ha detto di avere "una forte responsabilità che non è solo per fare un primo, ma anche per fare un esempio" e che "la società deciderà cosa fare dopo. "

Secondo i documenti collegati dal Technology Review, lo studio è stato approvato dal Medical Ethics Committee dell'Ospedale per le donne e i bambini di Shenzhen HarMoniCare. La sua sintesi sul registro di prova clinico cinese ha anche detto che il tempo di esecuzione dello studio è compreso tra il 7 marzo 2017 e il 7 marzo 2019 e che ha cercato coppie sposate che vivevano in Cina che soddisfacevano i requisiti di salute ed età e che erano disposte a sottoporsi a terapia di fecondazione in vitro. Il team di ricerca ha scritto che il loro obiettivo è "ottenere bambini sani per evitare l'HIV fornendo nuove conoscenze per la futura eliminazione delle principali malattie genetiche nei primi embrioni umani".

Una tabella allegata alla quotazione del trial sul Registro delle prove cliniche cinesi ha detto che sono già stati effettuati test genetici su feti di età gestazionale di 12, 19 e 24 settimane, sebbene non sia chiaro se tali gravidanze includano quella che ha portato alla nascita del ragazze gemelle, i cui genitori desiderano rimanere anonimi.

"Credo che questo aiuterà le famiglie ei loro bambini", ha detto all'AP, aggiungendo che se lo studio ha causato danni, "sentirò la stessa pena che provano e sarà una mia responsabilità".

Nel 2015, gli scienziati cinesi della Sun Yat-sen University di Guangzhou hanno prima modificato i geni di un embrione umano usando la tecnologia CRISPR (l'acronimo sta per Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), che consente la rimozione di geni specifici agendo come un preciso coppia di "forbici genetiche". Anche se altri scienziati, tra cui gli Stati Uniti, hanno condotto ricerche simili da allora, lo studio della Southern University of Science and Technology sarebbe considerato particolarmente radicale se fosse effettivamente arrivato a buon fine. Molti scienziati ed esperti di etica sono preoccupati che la tecnologia CRISPR venga abusata per perpetuare l'eugenetica o creare "baby designer" se usati su embrioni destinati a essere portati a termine.

Come negli Stati Uniti e in molti paesi europei, l'uso di un embrione geneticamente modificato in una gravidanza è già proibito in Cina, anche se il Technology Review sottolinea che questa linea guida, che è stata rilasciata alle cliniche di IVF nel 2003, potrebbe non sopportare il peso del legge.

Nel 2015, poco dopo l'esperimento dell'università Sun Yat-sen (che è stato condotto su embrioni che erano non idonei a causa degli effetti cromosomici) è diventato noto, un incontro convocato da diversi gruppi, tra cui la National Academy of Sciences degli Stati Uniti, l'Institute of La medicina, l'Accademia cinese delle scienze e la Royal Society di Londra, hanno chiesto una moratoria per apportare modifiche ereditabili al genoma umano.

Oltre alle preoccupazioni etiche, Fyodor Urnov, uno scienziato di editing genetico e direttore associato dell'Istituto Altius for Biomedical Sciences, un'organizzazione senza scopo di lucro a Seattle, ha dichiarato al Technology Review che lo studio di He è causa di "rimpianti e preoccupazioni" perché potrebbe anche mettere in secondo piano progressi nella ricerca genetica attualmente in corso su adulti con HIV.